Poxel口服AMPK激活剂PXL770获FDA孤儿药资格认定 10月3日，Poxel宣布用于治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的口服单磷酸腺苷活化蛋白激酶（AMPK）激活剂PXL770获得FDA孤儿药资格认定。AMPK是一种保持能量平衡的高度保守的代谢主调节剂，可在细胞和生理水平的代谢压力期间恢复能量平衡。 科越医药KP104治疗系统性红斑狼疮相关血栓性微血管病（SLE-TMA）的II期临床试验申请获得美国FDA批准 10月3日，科越医药宣布其KP104的II期临床试验申请已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准。KP104是一种全球首创（First-in-Class）的补体双靶点生物制剂，它能特异性地抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用，以更加有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。 Prometheus的CD30L单克隆抗体PRA052获批临床 10月3日，Prometheus宣布其CD30配体（CD30L）单克隆抗体PRA052获得FDA批准进行I 期单次递增剂量/多次递增剂量 (SAD/MAD) 试验，用于治疗溃疡性结肠炎。CD30L是一种共刺激分子，已通过遗传、临床前和人类转化数据与炎症性肠病（IBD）相关。CD30L在免疫系统中发挥多效作用，调节先天性和适应性免疫细胞。 Kezar Life Sciences治疗自身免疫性肝炎Zetomipzomib获FDA批准进入临床 10月4日，Kezar Life Sciences宣布具选择性的免疫蛋白酶体抑制剂Zetomipzomib的临床试验申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗自身免疫性肝炎。自身免疫性肝炎（AIH）是一种对糖皮质激素治疗应答良好，但易复发、临床表现多样的肝脏疾病，以免疫介导的肝细胞损伤为主要特征。AIH可以在任何年龄和种族人群中发病。欧洲与亚洲人群中患者以女性居多，发病率和疾病状态存在种族差异。 Immutep一线治疗肺癌LAG-3疗法获FDA快速通道资格 10月4日，Immutep宣布其潜在“first-in-class”可溶性LAG-3融合蛋白eftilagimod alpha（efti，又名IMP321）获得美国FDA批准授予其快速通道资格，与抗PD-1抗体Keytruda联用，一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。Efti是一款进入临床开发阶段的在研疗法，可以通过激活抗原呈递细胞（APC），调动先天和适应性免疫系统靶向实体瘤。Efti利用LAG-3可以与树突状细胞、单核细胞、巨噬细胞等抗原呈递细胞结合的特性，导致抗肿瘤细胞的扩增，以及将抗原呈递给适应性免疫系统，激发CD4阳性和CD8阳性T细胞的增殖。 创胜集团治疗IgA肾病靶向MASP2抗体临床试验申请获美国FDA批准 10月5日，同类最优靶向MASP2的人源化单克隆抗体TST004的临床试验申请获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。MASP2是补体激活凝集素通路启动的一种关键酶。研究显示，凝集素通路激活促进多种人类疾病的发生，如免疫球蛋白A 型肾病（IgAN）、造血干细胞移植相关血栓性微血管病（HSCT-TMA）。因此，抑制MASP2可能是与凝集素通路激活相关的疾病的潜在治疗方法。TST004是一种靶向甘露聚糖结合凝集素关联丝氨酸蛋白酶2（MASP2）的人源化单克隆抗体，被设计为可防止由凝集素通路补体介导的炎症。 Peptilogics关节假体周围感染疗法PLG0206完成首例患者给药 10月6日，Peptilogics宣布用于治疗关节假体周围感染的PLG0206已完成首例患者给药。PLG0206是一种广谱、非传统抗菌肽，能够快速靶向可产生生物膜和逃避常规抗生素的耐药菌，破坏细菌细胞膜而不会裂解人体细胞膜，并且可以减少炎症和细胞毒性的发生。 Annovis阿尔茨海默病疗法Buntanetap获FDA批准进行2/3期临床试验 10月6日，Annovis宣布Buntanetap获美国食品药品监督管理局（FDA）批准进行2/3期临床试验，用于治疗中度阿尔茨海默病。Buntanetap（以前称为ANVS401或Posiphen）是一种口服的神经毒性聚集蛋白（TINAPs）翻译抑制剂，用于降低神经毒性蛋白水平。 广为医药新机制抗抑郁品种GW201获批临床试验 10月8日，广为医药宣布其NMDA受体部分激动剂GW201口服片获得国家药品监督管理局（NMPA）批准临床试验，适应症为抑郁症（MDD）。NMDA受体是目前抗抑郁药研发中热度最高的新兴靶点。与传统的5-羟色胺、多巴胺或去甲肾上腺素靶点相比，以NMDA受体为靶点的药物在起效时间、对难治性抑郁（TRD）治疗效果方面具备明显优势；与GABAA受体等其他靶点相比，该机制药物的治疗效应更加偏重于抑郁症核心症状的改善。 华领医药全球首创新药葡萄糖激酶激活剂华堂宁®获批上市 10月9日，华领医药宣布其新药葡萄糖激酶激活剂（GKA）华堂宁®（多格列艾汀片，dorzagliatin，HMS5552）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。华堂宁®是全球范围内首个获批上市的葡萄糖激酶激活剂药物，是过去十年来糖尿病领域首个全新机制的原创新药，也是首次在中国推出的2型糖尿病全球首创新药。华堂宁®获批两个适应症，即单独用药治疗未经药物治疗的2型糖尿病患者，或者在单独使用二甲双胍血糖控制不佳时，与二甲双胍联合使用，治疗成人2型糖尿病。对于肾功能不全患者，无需调整剂量，是一款可用于中度至终末期肾功能损伤的2型糖尿病患者的口服降糖药物。 罗氏赫赛汀®皮下制剂在华获批 10月9日，罗氏宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了赫赛汀®「通用名：曲妥珠单抗注射液（皮下注射）」，联合化疗用于治疗早期和转移性HER2阳性乳腺癌患者。作为全球首个抗HER2乳腺癌创新靶向药物，曲妥珠单抗是HER2阳性乳腺癌治疗的基石。乳腺癌是女性中最常见的癌症类型，全球每年确诊超过200万例，2020年中国的新发病例约42万。 药明巨诺倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）获得NMPA批准用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤 10月10日，药明巨诺宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）的新适应症上市许可申请（sNDA），用于治疗用于治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL）。这是继上市后，倍诺达®获批的第二个适应症，也使其成为首个在中国获批用于治疗r/r FL患者的细胞免疫治疗产品。 真实生物自主研发的新一代口服长效HIV候选药物IND申请获批 10月11日，真实生物宣布新一代口服长效HIV候选药物CL-197的临床试验申请（IND）获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准。CL-197是一种新型核苷逆转录酶抑制剂NRTI（Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitor），可通过模拟（即与之竞争）内源性嘌呤核苷酸来抑制逆转录，在HIV感染治疗中具有潜在长效作用。2021年12月完成的临床前研究表明：CL-197能够有效抑制HIV的复制，有望成为每周仅需口服一次的长效艾滋病治疗药物。 璧辰医药可入脑MEK抑制剂ABM-168获美国FDA临床试验许可 10月12日，璧辰医药宣布可入脑MEK1/2抑制剂ABM-168已获批美国食品和药物管理局（FDA）新药临床试验（IND）批准。体内药效研究结果表明，ABM-168单独使用或与其他药物联合使用在胶质母细胞瘤原位模型、人源黑色素瘤颅内/心内模型、结肠癌皮下移植模型、结肠癌原位肿瘤模型以及胰腺癌肿瘤模型中均表现出良好的抗肿瘤活性，能有效抑制多种RAS、RAF和NF1突变的癌细胞系的增殖，且具有优秀的穿透血脑屏障的能力，可有效杀伤脑转移癌细胞或恶性脑肿瘤细胞。