布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂FDA获批
8月24日，强生旗下杨森和艾伯维宣布，美国FDA批准布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）口服抑制剂Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼）用以治疗1岁及以上、在经过至少一次系统性疗法失败后，患有慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的儿童病患。这是FDA为患有此危及生命疾病的年轻病患群体首次批准的疗法。此外，此项批准也使得Imbruvica成为唯一获得FDA达12项批准的BTK抑制剂。
珃诺生物RNK05047在美国1/2期临床完成首例患者给药
8月24日，珃诺生物宣布其药物RNK05047在美国的临床1/2期研究（NCT05487170) 完成首例受试者给药。RNK05047是一种选择性靶向BRD4蛋白的first-in-class小分子降解剂，该分子是基于珃诺生物专有的蛋白降解平台CHAMP™发现。Bromodomain-containing Protein 4（BRD4）是癌基因例如MYC和BCL2的关键调节因子，参与了多种癌症的发生发展。
Tachyon公司KDM4抑制剂IND申请获得FDA许可
8月24日，Tachyon Therapeutics公司宣布其KDM4抑制剂TACH101获得FDA许可进入临床。TACH101是一种有效的、选择性的小分子KDM4抑制剂，也是一种新型的表观遗传候选药物。KDM4是肿瘤发生的关键驱动因素和癌症治疗的新靶点，可控制基因表达、细胞增殖、干细胞维持、细胞凋亡和转移。其过表达与许多癌症类型有关，包括乳腺癌、结直肠癌、食管癌、前列腺癌和淋巴瘤等。
血友病A基因疗法欧盟获批上市
8月24日，BioMarin公司宣布，欧盟委员会（EC）批准其血友病A基因疗法ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) 有条件上市，用于治疗无FVIII 因子抑制剂史且AAV5抗体阴性的严重血友病A成人患者。该疗法以腺相关病毒5型（AAV5）为载体，递送凝血因子VIII基因的功能性拷贝，从而使肝脏细胞可以持续表达因子VIII，以减少患者出血现象。valoctocogene roxaparvovec是第一款在欧洲被推荐用于治疗血友病A的基因疗法，同时也是全球首款获批的血友病基因疗法，具有里程碑意义。
再鼎医药治疗胃和胃食管结合部癌FGFR2b单克隆抗体获批临床
近期，再鼎医药FGFR2b单克隆抗体Bemarituzumab注射液获得CDE批准进入临床，适应症为胃和胃食管结合部癌。此前，再鼎医药通过与Five Prime公司（于2021年被安进收购）的合作，获得这款疗法在大中华区的开发权益。据安进报告，2期随机、双盲、对照研究FIGHT的最终分析已经完成，该研究结果继续证明bemarituzumab联合mFOLFOX6改善了表达FGFR2b的肿瘤患者的临床结果，没有新的安全性问题。随着FGFR2b表达水平的增加，观察到更大的生存获益。
德国默克针对晚期实体瘤ATR抑制剂在华获批临床
近期，德国默克（Merck KGaA）ATR（共济失调毛细血管扩张症和rad3相关蛋白）抑制剂M1774胶囊获得CDE批准进入临床，适应症为晚期实体瘤。ATR和ATM是DNA损伤反应（DDR）信号网络中的两种重要蛋白，它们被DNA损伤激活。ATR抑制剂通过阻断ATR介导的信号通路，可以扰乱DNA损伤修复。ATR已被业界认为是继PARP后最有希望的“合成致死”靶点之一。合成致死是指当两个非致死性突变基因单独发生时不会导致细胞死亡，而同时发生时可引起细胞死亡的现象。
复星凯特靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品获批临床
8月25日，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星凯特靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品阿基仑赛注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于成人大B细胞淋巴瘤患者的二线治疗。2021年6月，阿基仑赛注射液获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，成为了首个在中国获批的CAR-T产品。
杨森靶向B细胞成熟抗原的双特异性抗体欧盟获批上市，在华拟纳入突破性治疗品种
8月25日，强生旗下杨森宣布，欧盟委员会（EC）已经批准靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的双特异性抗体Tecvayli（teclistamab）有条件上市，作为单药疗法，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。8月29日，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，拟将其纳入突破性治疗品种，适用于治疗既往至少接受过3线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。BCMA是治疗B细胞血液癌症的热门靶点。teclistamab是一款完全人源化，同时靶向BCMA与T细胞表面CD3受体的双特异性抗体。它是首款获批治疗多发性骨髓瘤的双特异性疗法，也是首款获批靶向BCMA的双特异性抗体，为难治性患者提供了一种“现货型”治疗手段。
拓新天成TX103嵌合抗原受体T细胞注射液获批临床
8月26日，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，拓新天成TX103嵌合抗原受体T细胞注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于TX103阳性、既往经标准治疗失败或发生不可耐受毒性、经病理确诊的晚期实体瘤患者。拓新天成由世界知名免疫学家、肿瘤学家陈列平教授和细胞免疫学专家黄纲雄教授联合创立。跨膜蛋白TX103在多种实体肿瘤中高表达，其中在高级别胶质瘤中表达率为84%。在已有的临床前研究中发现，靶向TX103的CAR-T细胞能有效杀伤肿瘤细胞，并能清除小鼠模型中的实体肿瘤，且未观察到明显的副反应。因此，靶向TX103的CAR-T细胞被认为是治疗脑胶质瘤的一个值得期待的探索和尝试。
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂获批新适应症
8月27日，Incyte宣布美国FDA批准其成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂Pemazyre（pemigatinib）用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者。这是Pemazyre获批的第二项适应症，该药物成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。带有FGFR1基因重组的MLN是一种极罕见且具侵略性的血液癌症，此病在美国每10万人中影响小于1位患者。由于一线治疗有时无法引起持续的临床、细胞遗传性应答，这类病患经常有复发的情形产生。
荃信生物创新型单抗QX008N获得美国FDA临床试验许可
8月27日，荃信生物宣布其自主研发的创新型单抗QX008N获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验许可，适应症为重度哮喘（Severe Asthma）。QX008N注射液是一款重组人源化抗胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）单克隆抗体。TSLP是一种上皮细胞因子，在气道炎症的发生和持续中起着关键作用。该产品有望与其他同靶点药物一起，对重度、没有嗜酸性粒细胞表型的哮喘患者的靶向治疗格局产生重大影响。
舒泰神生物FX激活剂拟纳入突破性治疗品种
近期，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，舒泰神生物研发的注射用STSP-0601拟纳入突破性治疗品种，拟开发用于伴抑制物血友病A或血友病B患者出血按需治疗。注射用STSP-0601是由圆斑蝰蛇毒液分离纯化而得的凝血因子X激活剂，目前正在开展临床试验。
基石药业抗PD-L1抗体纳入CDE优先审评
近期，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，基石药业抗PD-L1单抗舒格利单抗注射液拟纳入CDE优先审评，拟单药用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤。舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得该药与同类药物相比体现出潜在的独特优势。
诺诚健华1类新药奥布替尼纳入CDE优先审评
近期，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺诚健华具高度选择性的新型BTK抑制剂1类新药奥布替尼拟纳入CDE优先审评，旨在用于治疗边缘区淋巴瘤（MZL）。MZL是一种常见的B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL），发病率仅次于弥漫大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。公开资料显示，目前临床上尚无公认的MZL标准治疗方法，用于复发/难治患者的挽救治疗选择有限。
长效血友病A疗法获FDA优先审评资格
8月30日，赛诺菲（Sanofi）和Sobi公司宣布美国FDA已接受efanesoctocog alfa（BIVV001）治疗血友病A的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。血友病A是由于缺乏FVIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足，导致凝血障碍。
神州细胞安平希®瑞帕妥单抗获批上市
8月30日，神州细胞宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准公司新型抗CD20单抗瑞帕妥单抗安平希®的新药上市申请。安平希®是神州细胞自主研发，结构优化、安全升级的新型抗CD20单抗。适用于国际预后指数(IPI)为0～2分的新诊断CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤(DLBCL)成人患者，应与标准CHOP化疗(环磷酰胺、阿霉素、长春新碱、强的松)联合治疗。
SGLT2抑制剂恩格列净在华获批新适应症
近期，据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，恩格列净片（欧唐静）在中国获批一项新适应症。恩格列净是由勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和礼来（Eli Lilly and Company）联合开发的一种SGLT2抑制剂，该药本次获批用于降低心力衰竭成人患者的心血管死亡和因心力衰竭住院的风险。恩格列净是一款高选择性的钠葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，每日口服一次。