治疗肢端肥大症1类新药paltusotine片在中国获批临床
8月10日，Crinetics Pharmaceuticals公司1类新药paltusotine片获得CDE的临床试验默示许可，拟开发用于治疗对手术或放疗反应不足，或不适用于这些治疗的肢端肥大症患者。paltusotine是一种口服非肽类偏向性激动剂，对生长抑素2型受体（SST2）具有高选择性。该药之前已经获美国FDA授予治疗肢端肥大症的孤儿药资格。
艾贝乐医药CDH17xCD3双抗启动首次人体试验
8月11日，艾贝乐医药宣布，其CDH17xCD3双特异性T细胞接合器ARB202的1期首次人体研究在澳大利亚完成首例患者给药，用于治疗晚期胃肠道癌症患者。ARB202是一款潜在“first-in-class” 靶向CDH17和CD3的双特异性抗体，基于艾贝乐医药的钙黏蛋白-17（CDH17）靶点而开发。临床前研究结果显示，ARB202能有效增强T细胞与表达CDH17的胃肠道肿瘤细胞系之间的相互作用，从而导致T细胞的活化并释放IL-2，有效的产生肿瘤细胞杀伤，通过体内注射低剂量ARB202 抗体可以有效地抑制肿瘤的生长。
aTyr Pharma治疗肺结节病Efzofitimod获FDA快速通道资格认定
8月11日，aTyr Pharma宣布FDA已授予Efzofitimod（ATYR1923）快速通道资格，用于治疗肺结节病。Efzofitimod是一款first-in-class的免疫调节剂，通过选择性调节神经纤毛蛋白-2（NRP2），下调炎症性疾病状态下的先天性与适应性免疫反应。结节病是一种免疫介导的疾病，其特征是在身体的一个或多个器官（以侵袭肺实质为主）中形成肉芽肿，即炎症细胞团块。今年，Efzofitimod已获得FDA两项孤儿药资格认定。
argenx重症肌无力创新疗法欧盟获批上市
8月11日，argenx公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）上市，作为标准疗法的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者的治疗，该药也由此成为首款在欧盟获批治疗这类患者的FcRn阻断剂。Efgartigimod是argenx公司开发的一款靶向新生儿Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。它旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。在中国，再鼎医药通过合作获得了这款创新疗法在大中华区的开发和商业化权益，目前该药也已经在中国申报上市。
药捷安康TT-00973针对晚期实体瘤的IND申请获NMPA批准
8月12日，药捷安康宣布公司自主研发的AXL/FLT3双靶点抑制剂TT-00973治疗晚期实体瘤的临床试验申请（IND）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，即将启动I期临床试验。TT-00973是公司自主研发的新型AXL/FLT3双靶点抑制剂。它抑制肿瘤细胞中AXL的磷酸化及激活，具有很高的活性，能够解决实体瘤治疗中某些细分赛道的未满足临床需求。
Cure Rare Disease首个CRISPR疗法CRD-TMH-001获批临床
近期，非营利机构Cure Rare Disease（CRD）宣布FDA批准了其在研CRISPR基因编辑疗法的IND申请，用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）蛋白基因上的肌肉启动子和外显子1突变。这款名为CRD-TMH-001的疗法是一项基于CRISPR技术的基因编辑方法，主要针对编码抗肌萎缩蛋白的基因在启动子或外显子1产生突变的患者，它通过基因编辑手段上调一种抗肌萎缩蛋白异形体（isoform）的表达，以此来稳定、甚至逆转DMD病情进展。
Aro Biotherapeutics治疗庞贝病ABX1100获得FDA授予的孤儿药资格
近期，Aro Biotherapeutics宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予ABX1100 孤儿药资格，用于治疗庞贝病（PD）。庞贝病也被称为糖原贮积病II型 ，是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由肌肉中负责分解糖原的酶——酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的突变引起，进而导致患者糖原水平升高，推动疾病进展，其特征为肌肉衰弱。研究结果表明，Aro的肌肉靶向 Centyrin-siRNA 偶联物可有效减少庞贝病小鼠模型中肌糖原的毒性积累。
Daewoong Pharmaceutical首创新药DWP213388获批临床
近期，Daewoong Pharmaceutical拟开发用于治疗自身免疫性疾病的双靶点抑制剂DWP213388的IND申请获FDA批准。DWP213388能选择性地抑制布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）和白细胞介素-2诱导型T细胞激酶（ITK），已在多个临床前模型中显示出能够安全有效地预防或减少自身免疫性疾病的症状。
先为达口服小分子GLP-1受体激动剂XW014临床试验申请获FDA批准
8月15日，先为达宣布其口服小分子GLP-1受体激动剂XW014于近日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准开展药物临床试验。XW014为口服小分子胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA），与大分子GLP-1受体激动剂相比，其更容易生产和配制成口服剂型，并具有与其他互补机制的口服药物共同配制成联合制剂的潜力，具有全球知识产权，拟开发适应症包括2型糖尿病、肥胖患者的体重管理、非酒精性脂肪性肝炎及其他代谢性疾病等。
安进PRMT5抑制剂AMG193获批临床
8月16日，根据CDE官网显示数据，安进PRMT5抑制剂AMG193已获得临床试验默示许可，拟用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。AMG 193是安进针对蛋白精氨酸甲基转移酶5 (PRMT5) 的开发的一款小分子甲基硫腺苷 (MTA) 抑制剂。PRMT5是一种具有临床潜力的表观遗传靶点，它通过对称二甲基化，翻译后修饰组蛋白和其他蛋白质；这种由PRMT5催化的蛋白质底物甲基化在调节关键细胞进程中起着重要作用，如DNA修复、细胞周期进展、转录调控和RNA剪接等。PRMT5被认为是一种潜在的致癌基因，其上调可导致多种癌症的肿瘤细胞增殖和侵袭性，包括结直肠癌、肺癌和卵巢癌等。
SQZ公司实体瘤细胞疗法1类在研创新药SQZ-AAC-HPV获批临床
近期，根据CDE官网显示数据，SQZ Biotechnologies名为SQZ-AAC-HPV的1类在研创新药在中国获得临床试验默示许可，拟用于治疗人乳头瘤病毒（HPV）16阳性（+）且人类白细胞抗原（HLA）-A*02阳性（+）的晚期局部复发性或转移性实体瘤，包括子宫颈癌，肛门癌，头颈癌等。值得一提的是，不同于传统的载体递送方法，这款疗法旨在通过将抗原“挤压”进细胞，以治疗实体瘤。2021年，SQZ-AAC-HPV的新药临床试验（IND）申请获得了美国FDA的许可。
邦耀生物β-地中海贫血基因疗法国内IND获批
8月16日，邦耀生物宣布，其针对输血依赖型β-地中海贫血的基因疗法产品“BRL-101自体造血干祖细胞注射液”的临床试验申请（IND）取得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。BRL-101主要适应症为β-地中海贫血（地贫），为一种遗传性溶血性疾病，在世界范围内普遍流行，是最常见的单基因疾病之一。由于功能性β-珠蛋白严重缺乏，相当一部分患者需要定期输血才能存活，从而导致输血依赖性地中海贫血（TDT）。
默沙东1类新药MK-4830注射液获批临床
8月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东（MSD）1类新药MK-4830注射液获得一项临床试验默示许可，拟开发用于治疗晚期实体瘤。MK-4830是默沙东开发的一种全人源化免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体。它可特异性结合ILT4，并阻断其与HLA-G和其它配体的相互作用。目前正在海外开展2期临床试验。