国内首个靶向IL-36R单抗获得NMPA批准进入临床
7月20日，上海华奥泰宣布其自主研发的HB0034项目，即国内首个重组抗IL-36R人源化单克隆抗体注射液收到中国国家药品监督管理局（NMPA）通知，同意进入临床试验，适应症为泛发性脓疱型银屑病（GPP）。HB0034注射液已于2021年12月在新西兰启动健康受试者的Ia期临床研究，目前已完成Ia期全部受试者入组和安全性观察，试验结果显示HB0034注射液安全性和耐受性良好。
近日，PTC Therapeutics公司宣布，欧盟委员会批准基因疗法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市，用于治疗18个月以上芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者，为一种影响大脑的罕见遗传疾病。公司称其为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。
美国FDA批准小分子孤儿药ES-3000用于AML治疗的Ⅰ期临床研究
近日，Escend Pharmaceuticals公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其主要候选药物ES-3000的在研新药申请，用于复发或难治性（R / R）急性髓系白血病（AML）的Ⅰ期临床试验。FDA孤儿产品开发办公室（OOPD）此前已授予其孤儿药称号，用于治疗AML和慢性髓系白血病（CML）。ES-3000是一种口服生物可利用的小分子药物，通过一种新的作用机制减少β-catenin的表达来消融白血病干细胞。Wnt/β-catenin途径对癌症干细胞的存活至关重要。
武田HYQVIA®治疗罕见自免疾病的关键性3期临床试验取得积极的初步结果
近日，武田制药宣布HYQVIA®治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的3期临床（ADVANCE-1）达到主要终点，显示出良好的疗效和安全性。CIDP是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会影响周围神经系统，导致四肢进行性、对称性虚弱和感觉功能受损。此前，HYQVIA®已获美国FDA批准用于治疗成人原发性免疫缺陷(PI)患者。另外，它也被欧盟批准作为成人、儿童和青少年原发性和继发性免疫缺陷(SID)的替代治疗。武田计划于今年年底向美国FDA和EMA提交新适应症申请。
Pliant Therapeutics公司治疗原发性硬化性胆管炎PLN-74809获得FDA的快速通道认定
近日，Pliant Therapeutics公司宣布其PLN-74809已获得FDA快速通道认定，用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）。PLN-74809是一种口服小分子双重选择性抑制剂αvß6和αvß1整合素，这两种整合素在多种纤维化途径中起着关键作用。此前，该药物已获得FDA在特发性肺纤维化 (IPF)和原发性硬化性胆管炎（PSC）适应症的孤儿药指定。
乐普生物抗PD-1单克隆抗体普佑恒™（普特利单抗注射液）获国家药品监督管理局附条件批准上市
7月22日，乐普生物宣布其创新型生物药抗PD-1单克隆抗体普佑恒™（普特利单抗注射液）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，适用于既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者；既往至少一线治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他晚期实体瘤患者。今年年初，普特利单抗治疗晚期实体瘤的IND已获得FDA批准。
7月22日，盛世泰科自主研发的新一代ALK抑制剂CGT-9475，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准进入临床试验。非小细胞肺癌（NSCLC）患者中约有3%-7%的患者具有ALK基因突变。一些ALK阳性晚期NSCLC患者在初诊时就已发生脑转移，且发生率随时间延长而升高，对患者生存带来严峻挑战。CGT-9475可以同时抑制ALK和RET，有望克服NSCLC治疗中的耐药性和解决中枢神经系统转移的难题。
信达生物引进orismilast缓释片的1类新药获得多项临床试验默示许可
7月25日，信达生物引进的下一代PDE4抑制剂orismilast缓释片获国家药监局多项临床试验默示许可，拟开发用于中重度特应性皮炎，以及适合系统性治疗和光治疗的中重度斑块型银屑病。2021年，信达生物与UNION达成协议，信达生物获得orismilast在中国研究、开发和商业化的独家权益。orismilast是一种强效和高选择性的下一代PDE4抑制剂，具有广泛的抗炎特性。PDE4抑制剂的安全性和耐受性已得到充分临床验证，目前已有两款口服药和一款外敷药获批上市。
国家药监局应急附条件批准河南真实生物科技有限公司阿兹夫定片增加新冠肺炎治疗适应症注册申请
7月25日，真实生物自主研发的口服小分子新冠病毒肺炎治疗药物阿兹夫定片获国家药监局（NMPA）批准附条件上市，用于治疗普通型新型冠状病毒肺炎(COVID-19)成年患者。这标志着阿兹夫定成为国产首款正式获批上市的口服小分子新冠病毒肺炎治疗药物，同时也是全球首个双靶点抗艾滋病创新药。
近日，美国FDA已受理阿斯利康（AstraZeneca）和第一三共（Daiichi Sankyo）Enhertu治疗不可切除或转移性HER2低表达乳腺癌成人患者的补充生物制品许可申请（sBLA），并授予其优先审评资格。与靶向HER2的抗体疗法相比，Enhertu不需要通过抑制HER2活性产生疗效，肿瘤细胞上表达的HER2只是引导ADC将细胞毒性药物递送到细胞内部的信号，这让它可能在HER2表达水平更低的肿瘤中产生效果。据阿斯利康报道，如果获得批准，Enhertu将重新定义转移性乳腺癌的分类和治疗，使肿瘤HER2表达水平较低的患者有机会从HER2靶向治疗中获益。
7月25日，复宏汉霖宣布其自主开发和生产的150mg/瓶规格汉曲优®（曲妥珠单抗，欧洲商品名：Zercepac®）获得澳大利亚药品管理局（Therapeutic Goods Administration, TGA）批准上市，商品名为Tuzucip®和Trastucip®，覆盖原研曲妥珠单抗在澳大利亚获批的所有适应症。汉曲优®是复宏汉霖按照中国、欧盟和美国等生物类似药法规自主研发的曲妥珠单抗生物类似药，已获得欧盟委员会与中国国家药监局（NMPA）批准上市，为首个中国自主研发的中欧双批单抗药物。Zercepac®（150mg）已于英国、德国、西班牙、法国、意大利等约20个欧洲国家和地区成功上市。
再鼎医药引进精神分裂症新药KarXT胶囊在中国获批临床
7月25日，再鼎医药引进的1类新药KarXT胶囊获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准进入临床，拟开发用于精神分裂症。2021年再鼎医药与Karuna Therapeutics达成协议，授予再鼎医药在大中华区（包括中国内地、香港、澳门和台湾地区）开发、生产及商业化KarXT的独家许可。KarXT是一种口服M1/M4型毒蕈碱激动剂，可激活与各种精神疾病有关的中枢神经系统中的受体。在针对精神分裂症的2期临床研究EMERGENT-1中，KarXT在以阳性和阴性症状量表（PANSS）总分为主要终点的评估中体现出显著的临床改善和统计学差异。
恒瑞医药创新药SHR-A1811联合治疗晚期非小细胞肺癌获批临床
7月25日，恒瑞医药宣布其收到NMPA《药物临床试验批准通知书》，批准其注射用SHR-A1811联合吡咯替尼或阿得贝利单抗（SHR-1316）在人类表皮生长因子受体2（HER2）异常的晚期非小细胞肺癌受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及有效性的ⅠB/Ⅱ期临床研究。
恒瑞医药创新药PD-L1抑制剂阿得贝利单抗与SHR-1802联合疗法获批临床
7月25日，恒瑞医药宣布其收到NMPA《药物临床试验批准通知书》，批准其SHR-1802联合阿得贝利单抗（SHR-1316）治疗晚期实体肿瘤的开放、多中心的Ⅰb/Ⅱ期临床研究。注射用SHR-1802为恒瑞医药自主研发和生产的人源化单克隆抗体，可激活和促进抗肿瘤T细胞应答，发挥抗肿瘤作用。目前，国内尚无同类产品获批上市。阿得贝利单抗注射液（SHR-1316）是恒瑞医药自主研发的人源化抗PD-L1单克隆抗体，能通过特异性结合PD-L1分子从而阻断导致肿瘤免疫耐受的PD-1/PD-L1通路，重新激活免疫系统的抗肿瘤活性，从而达到治疗肿瘤的目的。
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