全球药闻精选 | FDA批准首款治疗FA药物 阿斯利康/第一三共德曲妥珠单抗中国获批

精选全球一周热点药闻。

联拓生物引进心血管创新疗法拟纳入优先审评

2月22日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，联拓生物申报的mavacamten胶囊拟纳入优先审评。mavacamten胶囊是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善功能能力和症状。

 

 

赛诺菲/再生元IL-4/IL-13抑制剂拟纳入优先审评

2月22日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，度普利尤单抗（dupilumab，英文商品名：Dupixent）注射液新适应症拟纳入优先审评，拟用于治疗成人结节性痒疹。度普利尤单抗是由赛诺菲和再生元（Regeneron）联合开发的一种全人源化单克隆抗体，可以抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）蛋白的信号传导。

 

 

IPS HEART针对杜氏肌肉营养不良症药品获得FDA孤儿药资格认定

2月22日，IPS HEART宣布干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌肉营养不良症（DMD）患者。肌营养不良是一组原发于肌肉组织的疾病，是由于遗传物质异常导致的进行性肌肉无力和肌肉萎缩，因此可遗传给后代。活产男婴中DMD的发病率约为1/3500，我国每年约有400-500例DMD患儿出生，累计约7万人确诊为DMD，是世界上该病患者人数最多的国家之一。

 

 

长效血友病A疗法获FDA批准

2月23日，赛诺菲与Sobi共同开发的重组蛋白药物Altuviiio（efanesoctocog alfa）获FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与孩童患者出血。血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。血友病A患者的凝血因子VIII（FVIII）突变或缺失，每5000位出生的男性中就有1位患有此疾病。

 

 

再生元眼科药物获FDA优先审评资格

2月23日，再生元宣布，FDA已接受8 mg剂量水平的aflibercept治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变患者的生物制品许可申请（BLA），并予以优先审评。Aflibercept（商品名：Eylea）是一种主要成分为血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂的眼部注射剂。它的作用机制为通过阻断参与血管生成的生长因子VEGF-A与胎盘生长因子，进而阻断新生血管生成，并降低眼内血管通透性。

 

 

BioAtla宣布FDA批准双特异性T细胞接合抗体IND申请

2月23日，BioAtla宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准CAB双特异性抗体BA3182的IND申请。BA3182是条件激活的生物（CAB）EpCAM/CD3双特异性T细胞接合抗体，包含两个EpCAM结合位点和两个CD3ε结合位点，用于治疗晚期腺癌。

 

 

辉瑞双抗获FDA优先审评资格

2月23日，辉瑞（Pfizer）宣布FDA接受其双特异性抗体elranatamab的生物制品许可申请（BLA），并授予此申请优先审评资格，用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。Elranatamab（PF-06863135）是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）与CD3的双特异性抗体。它的一端与癌细胞表面的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤癌细胞。

 

 

赛诺菲四价流感病毒裂解疫苗婴幼儿适应症中国获批上市

2月24日，赛诺菲宣布四价流感病毒裂解疫苗凡尔佳®（VaxigripTetra®）6-35月龄适应症获得国家药品监督管理局（NMPA）上市许可批准。流感是由流感病毒引起的一种急性呼吸道传染病，其抗原性易变，传播迅速，每年季节性流感流行在全球可导致数百万重症病例，严重危害人群健康。儿童是流感的高危人群，感染后可能会引发重症肺炎、坏死性脑炎、暴发性心肌炎等流感相关严重并发症，甚至会导致死亡。

 

 

阿斯利康/第一三共德曲妥珠单抗在中国获批

2月24日，阿斯利康和第一三共宣布其联合开发和商业化的优赫得®（英文商品名：Enhertu®，通用名：注射用德曲妥珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，单药适用于治疗既往接受过一种或一种以上抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌患者。

 

 

诺华针对难治性重型再生障碍性贫血药品在华获批

2月27日，诺华宣布促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血（SAA）患者。在此之前，瑞弗兰®已在中国获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。

 

 

科望医药靶向CD39和TGF-β双抗完成1期临床首例患者给药

2月27日，科望医药宣布其全球首创的靶向CD39和TGF-β的双抗药物分子ES014中国1期临床完成首例患者给药。ES014可以发挥两大关键作用，首先能够通过抑制CD39阻断抑制性腺苷生成，并维持CD39的底物，即免疫刺激性细胞外ATP处于高水平。其次，ES014 能够中和TGF-β，从而激活T细胞并阻断调节性T细胞分化，与此同时避免或最大程度减少全身免疫毒性。

 

 

FDA批准首款针对弗里德赖希共济失调症药物

3月1日，Reata Pharmaceuticals宣布，FDA已经批准Nrf2激动剂Skyclarys（omaveloxolone）的新药申请（NDA），用于治疗16岁以上弗里德赖希共济失调症（Friedreich’ s Ataxia, FA）患者。弗里德赖希共济失调症是一种最为常见的遗传性共济失调类型。大多数患者在青少年时期被确诊，在确诊后的10到15年内，便需要轮椅辅助生活，且通常只能活到30岁左右。

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