全球药闻 | Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症疗法获FDA快速通道认定 CAR-T产品新适应症拟纳入优先审评

 复星凯特CAR-T产品新适应症拟纳入优先审评

近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星凯特的阿基仑赛注射液新适应症申请拟被纳入优先审评，拟开发用于治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）。2021年6月，阿基仑赛注射液获得中国国家药监局（NMPA）批准，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，成为了首个在中国获批的CAR-T产品。

 欧盟CHMP建议批准同种异体T细胞疗法用于移植后淋巴增殖性疾病

10月14日，Atara Biotherapeutics宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准其即用型同种异体T细胞疗法tabelecleucel (tab-cel®)，用于治疗治疗EB病毒（EBV）相关的移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD）。EBV+PTLD是一种毁灭性淋巴瘤，可能在实体器官移植（SOT）或同种异体造血细胞移植（HCT）后发生。一线治疗失败的EBV+PTLD患者的中位总生存期为数周到数月，目前还没有获批上市的治疗方案。tabelecleucel是一款即用型同种异体T细胞免疫疗法，基于ALLELE试验结果，已获FDA和EMA授予治疗EBV+PTLD的突破性疗法和孤儿药资格。

 抗CCR4抗体莫格利珠单抗在中国获批上市

10月14日，根据中国国家药监局（NMPA）官网发布的药品批准证明文件显示，协和麒麟（Kyowa  Kirin）申报的莫格利珠单抗注射液已经获得批准上市，适应症为两类常见的皮肤T细胞淋巴瘤。莫格利珠单抗（mogamulizumab，KW-0761）是一款人源化CC趋化因子受体4（CCR4）单克隆抗体，曾获美国FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

 荣昌生物泰它西普获批在欧盟及中国开展SLE全球多中心Ⅲ期临床试验

10月16日，荣昌生物宣布，泰它西普（商品名：泰爱®）用于治疗系统性红斑狼疮（SLE）的全球多中心Ⅲ期临床试验已获得欧盟和国家药品监督管理局批准。泰它西普是抗体融合蛋白药物分子，通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的系统性红斑狼疮等一系列免疫性疾病。泰它西普的冻干剂型——注射用泰它西普，于2021年3月在国内附条件获批上市。

 科越医药用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）KP104的II期临床试验申请已获批

10月17日，科越医药宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其KP104用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）II期临床试验的新药研究申请 (CTA)。KP104是一种全球首创的双靶点补体生物制剂，它能特异性地同时抑制补体旁路和末端途径，且对两个靶点的抑制具有协同作用。该II期临床试验的目的是在中国PNH患者中评估KP104的有效性、安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。

 复宏汉霖创新抗GARP单抗HLX60获NMPA临床批准

10月17日，复宏汉霖宣布HLX60（创新型抗GARP单抗）用于治疗实体瘤和淋巴瘤的临床试验申请获国家药品监督管理局批准。HLX60为复宏汉霖自主研发的靶向GARP的创新型单抗，其可通过特异性结合GARP，阻断GARP介导的TGF-β1的释放，逆转TME中的免疫抑制效应，提高抗肿瘤免疫应答。HLX60是国内首个获批临床的靶向GARP的单抗产品，有望成为First-in-class抗GARP单抗。

 恩沐生物T细胞介导三抗CMG1A46治疗恶性B细胞血液肿瘤I期研究在美国完成首例患者给药

10月17日，恩沐生物宣布，其全球首款针对恶性B细胞血液肿瘤的T细胞介导三抗CMG1A46的I期临床试验，近日已在美国完成首例受试者给药。CMG1A46是由恩沐生物自主开发的一种同时靶向CD3、CD19和CD20的T细胞介导抗体，能有效的清除B细胞，用于治疗多种耐药和复发的B细胞血液肿瘤。

 Eureka Therapeutics治疗实体瘤的新型T细胞疗法获FDA孤儿药称号

10月17日，Eureka Therapeutics宣布治疗实体瘤的新型T细胞疗法ET140203已被美国食品和药物管理局（FDA）授予孤儿药称号，指定用于治疗肝母细胞瘤（HB）。肝癌是全球癌症相关死亡的主要原因之一。据估计，2020年全球肝癌新发病例超过90.5万，死于该病的人数超过83万。

 Decibel Therapeutics针对严重先天性听力损失基因疗法获FDA批准进入临床

10月17日，Decibel Therapeutics宣布基因治疗候选药物DB-OTO已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，旨在为因耳啡肽缺乏而先天严重失聪的患者提供持久的听力。DB-OTO是由Decibel Therapeutics公司和再生元（Regeneron）公司共同开发，针对由编码otoferlin的OTOF基因突变引起的严重先天性听力损失的基因疗法。DB-OTO使用AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞，以此恢复长期的生理听力。此前，DB-OTO于2021年获得了FDA的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。

 Mereo BioPharma用于治疗Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症口服小分子药物获FDA快速通道资格认定

10月17日，Mereo BioPharma宣布FDA已批准授予其口服中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂alvelestat （MPH-966）快速通道资格认定，用于治疗alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）相关的肺部疾病。AATD是一种遗传代谢性疾病，主要表现为血清α1-抗胰蛋白酶（AAT）缺乏，可导致慢性肺或肝脏疾病。

 NKGen Biotech冷冻保存NK细胞疗法获FDA批准临床

10月17日，NKGen Biotech宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其冷冻保存的 "现成的 "异体血源NK细胞疗法（SNK02）开展临床试验。SNK02是首个冷冻保存的异体NK细胞疗法，与其他细胞疗法不同的是，SNK02在给药前不需要清淋处理。

 海博为药业强透脑、可逆抗耐药三代BTK抑制剂获得临床试验默示许可

10月17日，海博为药业宣布其强透脑、可逆抗耐药三代BTK抑制剂HBW-3210胶囊获得国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可，拟用于B细胞非霍奇金淋巴瘤，主要开发适应症为原发性/继发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL/SCNSL）或可能累及中枢神经系统的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。

 科济药业BCMA CAR-T泽沃基奥仑赛注射液（CT053）新药上市申请获NMPA受理

10月18日，科济药业宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理泽沃基奥仑赛注射液（zevorcabtagene autoleucel，研发代号：CT053）的新药上市申请（NDA）。泽沃基奥仑赛注射液是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。