全球药闻 | 黏多糖贮积症I型疗法全球首款获批临床 阿斯利康达格列净慢性肾脏病适应症在华获批
精选全球一周热点药闻。
\
Maze Therapeutics治疗庞贝病MZE001获FDA孤儿药资格认定
8月31日，Maze Therapeutics宣布其口服糖原合酶（GYS1）抑制剂MZE001获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格，旨在通过底物减少疗法（SRT）限制引起疾病的糖原积累来解决庞贝病。庞贝病又称II型糖原病（GSDII），是一种遗传性溶酶体储存障碍，由酸性α葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起糖原在骨骼肌、呼吸肌和心肌中积聚的一种进行性、消耗性神经肌肉疾病。
诺华茁乐®（奥马珠单抗）预充式注射液/在家使用制剂在华获批
8月31日，诺华中国宣布，其创新生物制剂茁乐®（奥马珠单抗）预充式注射液/在家使用制剂获国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于6岁及以上的儿童、青少年和成人患者，经吸入型糖皮质激素和长效吸入型β2-肾上腺素受体激动剂治疗后，仍不能有效控制症状的中至重度持续性过敏性哮喘。此项获批意味着患者无须到院，即可在家注射使用，方便快捷而有效地控制哮喘症状。茁乐®（奥马珠单抗）是全球及国内首个治疗哮喘的靶向生物制剂，可精准朔源，直接靶向过敏性哮喘炎症核心 IgE（免疫球蛋白E），可使患者超越传统控制，80%患者改善哮喘及伴随过敏症状，80%患者无重度急性发作，60%患者减停口服激素。
Aston Sci的HER2低表达乳腺癌DNA疫苗AST-301获批2期临床
9月1日，Aston Sci宣布其主要产品AST-301（HER2-ICD DNA疫苗）FDA批准进行2期临床试验。乳腺癌是全世界妇女中最常见的癌症之一，也是女性常见的癌症死亡原因。据统计，乳腺癌中约20%属于HER2阳性。然而，乳腺癌中大约还有80%的情况被归为HER2阴性，并且其中超过40%的情况是：癌细胞会以表面抗原的形式低水平表达HER2。HER2低表达乳腺癌是一种独特的乳腺癌亚型，但有证据表明，与HER2阴性乳腺癌相比，HER2低表达亚型在分子基础以及治疗反应方面具有特殊性。
Immusoft黏多糖贮积症I型疗法ISP-001全球首款获批临床
9月1日，Immusoft宣布FDA已批准ISP-001用于黏多糖贮积症I型的临床试验申请，成为全球首款进入临床阶段的工程化B细胞疗法。该药物此前已获得FDA孤儿药资格认定。黏多糖贮积症I型（MPS I）是一种罕见且致命的儿童遗传病，因IDUA基因的突变而造成α-L-艾杜糖苷酸酶的缺乏，这是一种有助于分解细胞内黏多糖的必需酶。当糖链无法降解时，它们会积聚在细胞中并导致组织或器官的渐进性损伤，严重情况下会危及生命。
9月1日，赛诺菲旗下Genzyme公司的创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）获得FDA批准上市，用于静脉输注治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）的成人和儿童患者。此药品为FDA批准的首款用于ASMD患者非中枢神经系统症状的药物。ASMD患者体内缺乏分解鞘磷脂（sphingomyelin）的酶，造成这种复杂脂质分子于肝脏、脾脏、肺脏于脑部积累，使得病患腹部增大并引起如疼痛、呕吐、进食困难与易跌倒等症状，病情最严重的病患会出现神经性症状，且大部分无法存活超过2-3岁，存活至成人阶段的患者，最终会因呼吸衰竭而早夭。Xenpozyme是一款酶替代疗法，用于替代缺失或有缺陷的酸性鞘磷脂酶。此药物可降解鞘磷脂，进而帮助减少此脂质于肝脏、脾脏与肺脏的累积。Xenpozyme获得美国FDA的快速通道资格、突破性疗法认定、优先审评资格以及孤儿药资格。并已获得日本和欧盟批准上市，用于治疗ASMD成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。
9月2日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，美国FDA已批准选择性白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体Spevigo（spesolimab）上市，用于治疗泛发性脓疱性银屑病（GPP）的发作。这是FDA批准的首款GPP疗法。在中国，这款创新疗法的上市申请也已拟纳入优先审评。IL-36是树突细胞和T细胞的强效调节剂，参与树突细胞与辅助性T细胞的激活、抗原呈递和刺激促炎因子产生。研究表明，IL-36在皮肤中大量表达，并在银屑病等皮肤病发病机制中扮演重要角色。
康方生物PD-1/VEGF双抗AK112一线治疗PD-L1表达阳性的NSCLC拟被CDE纳入突破性治疗品种
9月2日，康方生物宣布其自主研发的全球首创双特异性抗体新药依沃西（PD-1/VEGF双抗AK112），拟被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于一线治疗PD-L1表达阳性（TPS≥1%）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。AK112可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合。PD-1抗体与VEGF阻断剂的联合疗法已在多种瘤种（如肾细胞癌、非小细胞肺癌和肝细胞癌）中显示出强大的疗效。鉴于VEGF和PD-1在肿瘤微环境中的共表达，与联合疗法相比，AK112作为单一药物同时阻断这两个靶点，可能会更有效地阻断这两个通路，从而增强抗肿瘤活性。
上海医药重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射液获批临床
9月3日，上海医药宣布其全资子公司开发的重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射液收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，并将于近期启动Ⅰ期临床试验。重组抗CD20人源化单克隆抗体皮下注射液是新型人用重组单克隆抗体制品，拟用于CD20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤的适应症正在中国开展I期临床试验，上海交联药物拥有自主知识产权。
康希诺生物全球首个吸入用新冠疫苗在中国获批紧急使用
9月4日，康希诺宣布其吸入用重组新型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载体）克威莎®雾优®，经国家卫生健康委提出建议，国家药品监督管理局（NMPA）组织论证同意作为加强针纳入紧急使用。克威莎®雾优®于2021年3月获得国家药品监督管理局药物临床试验批件，适应症为预防新型冠状病毒感染所致疾病(COVID-19)。相关临床数据已在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》发表。研究表明，克威莎®雾优®不仅能激发体液免疫和细胞免疫，还可高效诱导黏膜免疫，实现三重保护，阻断感染和传播。
阿斯利康达格列净成为首个在化获批用于成人慢性肾脏病的SGLT2抑制剂
9月5日，阿斯利康宣布安达唐®（通用名：达格列净，一种钠-葡萄糖协同转运蛋白-2 [SGLT2] 抑制剂）慢性肾脏病适应症在中国获批，用于降低有进展风险的慢性肾脏病成人患者的估算肾小球滤过率（eGFR）持续下降、终末期肾病、心血管死亡和因心力衰竭而住院的风险，标志着达格列净成为首个在中国获批用于治疗成人慢性肾脏病的SGLT2抑制剂。慢性肾脏病（CKD）是一种严重疾病，患者肾功能呈进行性下降，且通常与心脏病或卒中的风险增加相关。影响全球近8.5亿人口。然而，慢性肾脏病的诊断率很低，高达90%的患者不知道自己患有这种疾病。
拜耳拜瑞妥®在中国获批用于下肢血运重建术后外周动脉疾病患者
9月5日，拜耳宣布拜瑞妥®（利伐沙班片）与阿司匹林联合给药获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于外周动脉疾病 （PAD）成人患者，包括近期因症状性PAD而接受下肢血运重建术的患者，以降低主要血栓性事件（心肌梗死、缺血性卒中、急性肢体缺血和血管病变导致的大截肢）风险。批准是基于III期VOYAGER PAD临床研究的正向结果，该研究评估动脉剂量利伐沙班和阿司匹林联合治疗在下肢血运重建术后外周动脉疾病患者中的临床获益，这类患者之前治疗选择有限。
加科思KRAS G12C抑制剂JAB-21822二期关键性临床试验在中国获批
9月6日，加科思宣布其自主研发的KRAS G12C抑制剂二期关键性临床试验获得中国国家药监局药品评审中心（CDE）批准，这项试验将用于二线及以上治疗带有KRAS G12C突变的晚期或转移性非小细胞肺癌患者。目前，JAB-21822正在中国、美国及欧洲同步开展单药及联合用药临床研究。其中包括单药治疗KRAS G12C突变的非小细胞肺癌、胰腺导管癌以及结直肠癌；与EGFR单抗联合用药；以及与自主研发的SHP2抑制剂JAB-3312联合用药等。
我们如何帮助您？
