全球药闻 | 针对NASH新药获FDA突破性疗法认定KRAS抑制剂CDE拟纳入突破性治疗品种

NBD1靶向药物获FDA批准进入临床

12月7日，Sionna宣布NBD1靶向药物SION-638的新药研究申请（IND）已获美国食品和药物管理局（FDA）批准，旨在针对囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）的NBD1结构域。根据囊性纤维化基金会（CFF）的统计数据，目前全球范围内约有7万例囊性纤维化（CF）患者，其中美国的患者人数就超过3万例。

Moleculin治疗多形性胶质母细胞瘤药物获FDA快速通道资格

12月7日，Moleculin宣布FDA已授予WP1122快速通道资格，用于治疗多形性胶质母细胞瘤。多形性胶质母细胞瘤是成人常见的中枢神经系统恶性神经上皮性肿瘤，在神经上皮性肿瘤中占22.3%。临床表现多为头痛、抽搐及精神症状等，肿瘤生长迅速，高度恶性，病情进展一般较快，平均存活期约12个月。

赛诺菲治疗低龄2岁及以上法布雷病的ERT药物法布赞®CDE获批

12月8日，赛诺菲宣布国家食品药品监督管理局批准注射用阿加糖酶β（商品名：法布赞®）用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT），填补国内2-6岁法布雷病患者ERT治疗的空白。法布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，目前国内确诊的患者人数仅数百人，不足总人口的百万分之一，和落地治疗人数为数千人的罕见病相比，法布雷病是典型的“超罕见病”。

加科思KRAS抑制剂拟纳入突破性治疗品种

12月8日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，加科思1类新药JAB-21822拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗既往接受过至少一种系统性治疗（至多不超过三线治疗）的携带KRAS p. G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。JAB-21822是一种KRAS p. G12C共价抑制剂，可以将KRAS p. G12C锁定在非活化状态，阻断KRAS向下游的信号转导，从而发挥抗肿瘤作用。

晖致医药三合一HIV疗法在中国获批

12月8日，根据中国国家药监局（NMPA）官网公示，晖致医药“依非米替片（I）”新药上市申请正式获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品获批的适应症为：治疗成人和体重至少35kg儿童患者中的1型人免疫缺陷病毒（HIV-1）感染。

爱科百发呼吸道合胞病毒新药获NMPA优先审评资格

12月8日，爱科百发宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染新药爱司韦®（通用名：齐瑞索韦/ziresovir）的上市许可申请（NDA），并且纳入“优先审评审批”程序。RSV是一种常见的通过空气传播的RNA呼吸道病毒，通过口鼻吸入进入气管和肺部，侵入上皮细胞导致气道损伤，分泌呼吸道粘液阻塞管腔，引起呼吸困难。

荣昌生物RC118获美国FDA两项孤儿药资格认定

12月8日，荣昌生物宣布注射用RC118获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的两项孤儿药资格认定，分别针对胃癌（包括胃食管交界癌）和胰腺癌适应症。注射用RC118是荣昌生物自主研发的创新型抗体偶联药物（ADC），用于治疗Claudin 18.2表达阳性的局部晚期不可切除或转移性恶性实体瘤患者。

治疗非酒精性脂肪性肝炎获FDA突破性疗法认定

12月9日，Akero宣布其在研药品efruxifermin（EFX）获得美国FDA授予突破性疗法认定（BTD），用以治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。Efruxifermin为一周一次使用的工程化、长效FGF21-Fc融合蛋白，模拟成纤维细胞生长因子21（FGF21）的生物活性。NASH是一项严重、渐进式的肝病。其成因为在肝脏内过多的脂肪堆积而引起慢性炎症，进而造成肝渐进式地纤维化（瘢痕形成），最终导致肝硬化，甚至是肝衰竭、肝癌与死亡。

吸入式mRNA疗法FDA获批临床

12月12日，Vertex宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其mRNA疗法VX-522的IND申请，该候选疗法旨在治疗导致囊性纤维化（CF）肺病的根本原因。CF是一种由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的罕见遗传疾病，会导致许多器官中进出细胞的水和盐流动不良。

凯思凯迪I类新药NASH适应症IND在美获批

12月12日，凯思凯迪宣布新型FXR激动剂CS0159针对非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）适应症的临床试验申请（IND）获得美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可。CS0159是一种基于晶体结构辅助设计获得的新型强效非甾体类法尼醇X受体（FXR）小分子激动剂。

FDA批准治疗非小细胞肺癌KRAS抑制剂

12月13日，美国FDA宣布加速批准Mirati公司KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）上市，用于治疗携带KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，这些患者先前至少接受过一种全身性疗法。多数NSCLC患者携带不同的基因突变，KRAS G12C突变是其中常见突变形式（约13%），带有这种突变的NSCLC患者通常对其他靶向药物（如EGFR抑制剂）具有耐药性并且往往预后不佳，因此这类患者迫切需要针对性的靶向治疗。