全球药闻 | 葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA快速通道认定 FDA批准首款粪便微生物组疗法

再生元ANGPTL3单抗新适应症获得FDA优先审评资格

11月30日，再生元宣布Evkeeza(evinacumab)获FDA优先审评资格，作为其他降脂疗法的辅助药物，用于治疗5-11岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）儿童患者。Evkeeza是由再生元开发的一款靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的药物，2021年2月，该药在美国上市，是FDA批准的首款ANGPTL3单抗。

辉凌基于微生物群的首创活体生物治疗药物获得美国FDA批准

11月30日，辉凌医药(Ferring Pharmaceuticals)宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准了REBYOTA®（粪便微生物群，live-jslm），成为FDA批准的首款粪便微生物组疗法。REBYOTA®是一种基于微生物群的新型首创活体生物疗法，适用于预防18岁及以上复发性CDI患者在接受抗生素治疗后出现CDI复发。

AAV基因候选疗法获FDA孤儿药资格认定

11月30日，Sensorion宣布FDA授予其AAV基因候选疗法OTOF-GT孤儿药资格认定，旨在治疗Otoferlin基因介导的听力损失。Otoferlin基因介导的听力损失是一种由OTOF基因突变引起的感音神经性听力损失，该疾病在先天性听力丧失病例中占比8%，在美国和欧洲约有2万人受到影响。

Oncolytics Biotech胰腺癌一线疗法获FDA快速通道认定

12月1日，Oncolytics Biotech宣布，FDA已授予Pelareorep联合罗氏抗PD-L1检查点抑制剂阿替利珠单抗与化疗药物吉西他滨和白蛋白紫杉醇治疗晚期/转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的快速通道资格认定。胰腺癌是恶性肿瘤中的“癌症之王”，其中PDAC是最常见的一种类型。据统计，全球每年近50万例PDAC确诊病例。

默沙东治疗终末期肾病FXI抑制剂获批临床

近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，默沙东治疗终末期肾病FXI抑制剂注射用MK-2060获批进入临床，开发用于预防终末期肾病患者的主要血栓性血管事件。MK-2060具有抑制FXI/FXIa的双重活性。它旨在通过双重作用机制发挥作用，既能阻断FXI的活化，又能阻断活化蛋白的下游活性。

普华赛尔创新生物制品获批临床

12月1日，普华赛尔宣布其创新生物制品自体RAK细胞注射液正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可，适应症为2线治疗失败的晚期肾癌患者，以及用于预防肝细胞癌外科根治性切除术后患者高危复发。肾癌是常见的泌尿系统恶性肿瘤之一，约占成人肿瘤的3%~5%，在我国泌尿系统肿瘤中发病率位列第3。原发性肝癌是临床上最常见的恶性肿瘤之一，全球每年新发肝癌患者超90万例，在所有癌症中排第6位。

治疗成人脊髓小脑性共济失调3型药物SLS-005获批临床

近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，Seelos Therapeutics低分子量二糖药物SLS-005获批进入临床，拟开发适应症为成人脊髓小脑性共济失调3型（SCA3）。SLS-005（trehalose，海藻糖）是一种低分子量二糖（0.342 kDa），可穿过血脑屏障，稳定蛋白质，并可通过激活转录因子EB激活自噬，从而保护细胞不受病理的影响。

创响第三代BTKi获批中国IND

12月2日，创响生物宣布，中国国家药监局药品审评中心（CDE）近日批准了其候选药物IMG-004的Ⅰ期临床试验申请（IND）。该产品正在美国进行Ⅰ期临床试验，已获得的数据显示出同类最佳潜力。IMG-004是一种非共价、可逆结合的第三代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专为需长期治疗的炎症性或自身免疫性疾病而设计。

治疗急性髓系白血病创新IDH1抑制剂获FDA批准

12月2日，Rigel Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂Rezlidhia（olutasidenib）上市，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。这些患者携带敏感的IDH1突变。Rezlidhia是针对突变IDH1的口服小分子抑制剂，通过抑制突变IDH1降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常髓系细胞的分化。

IDEAYA葡萄膜黑色素瘤疗法获FDA快速通道指定

12月5日，IDEAYA宣布其PKC抑制剂darovasertib与克唑替尼（cMET抑制剂）联合使用，用于治疗成年转移性葡萄膜黑色素瘤患者，获得FDA授予快速通道指定。葡萄膜黑色素瘤是一种影响眼睛的罕见侵袭性黑色素瘤。患者通常预后不良，目前还没有被接受的最佳治疗方案。多达50%的葡萄膜黑色素瘤患者最终会发展为转移性疾病。当癌症扩散到眼睛以外时，只有大约一半的患者能活过一年。

天广实生物CD20/CD3双抗获批临床

12月6日，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，天广实生物注射用MBS303获得临床试验默示许可，拟开发适应症为CD20阳性的B细胞淋巴瘤。MBS303是该公司自主研发的一款CD20/CD3 T细胞重定向双特异性抗体。CD20是经临床验证的治疗靶点，在许多B细胞恶性肿瘤上表达，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病等。