全球药闻 | 系统性红斑狼疮JAK抑制剂获批临床 鼻咽癌新型ADC疗法获FDA孤儿药认定
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赛诺哈勃自主研发1类新药BT-114143注射液获批开展临床试验
9月21日，赛诺哈勃药业收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准其自主研发的1类化学创新药物BT-114143注射液开展因纤维蛋白溶解亢进引起的各种出血和疾病的临床试验。BT-114143是一款小分子纤维蛋白溶解酶/酶原（Plasminogen）抑制剂，拟用于治疗和预防纤维蛋白溶解亢进引起的各种出血和疾病。
9月21日，根据国家药品监督管理局（NMPA）信息显示，原启生物Ori-C101注射液一类新药临床试验（IND）申请已经正式获批。Ori-C101是靶向GPC3（Glypican-3）嵌合抗原受体自体T细胞注射液，拟用于治疗晚期肝癌。GPC3（Glypican-3）是细胞膜表面的硫酸乙酰肝素糖蛋白，在肝癌组织中高度表达，但在正常组织中几乎很少或不表达，属于肝癌组织的高特异性靶点。原发性肝癌是全球第六大常见高发癌症，也是第三大导致死亡的癌种，仅次于肺癌和结直肠癌。
9月21日，乐普生物宣布MRG003用于治疗复发/转移性鼻咽癌（R/M NPC），获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation）。近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，MRG003拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：既往经至少二线系统化疗（包括含铂化疗）和PD-1（L1）抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌。MRG003是一种新型ADC类药物，靶向肿瘤细胞表面的EGFR。鼻咽癌是起源于鼻咽黏膜的上皮性癌，常在鼻咽部咽隐窝处观察到肿瘤。系统化疗是目前R/M NPC患者的主要治疗手段，但在含铂治疗方案失败后，针对R/M NPC患者的二线或三线治疗可选的治疗方案和治疗效果有限。
9月21日，礼来制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Retevmo® (selpercatinib塞普替尼, 40mg和80mg胶囊)* 作为首个且唯一RET抑制剂，不限癌种用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性实体瘤成人患者，这些患者在接受前期系统性治疗后发生疾病进展，或没有其他满意的替代治疗选择。除了泛瘤种适应症获批外，FDA还批准了塞普替尼用于RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，进一步扩大了塞普替尼治疗非小细胞肺癌的适应症范围。
星曜坤泽乙肝GalNAc-siRNA产品HT-101注射液临床申请获批
9月22日，复星医药旗下星曜坤泽宣布，先导产品HT-101注射液用于治疗慢性乙型肝炎病毒感染（CHB）的临床试验申请（IND）获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。HT-101，为一款GalNAc偶联的siRNA创新药物实体，将成为国内首个进入临床阶段的GalNAc偶联的siRNA乙肝产品。目前，慢性乙肝临床一线最主要的药物是核苷类药物，虽然能有效地控制病情，但一旦停药病毒就可能反弹，不能清除病毒，且需每日服用，病人的依从性较差。
泽璟制药杰克替尼片治疗系统性红斑狼疮的临床试验获批
9月22日，泽璟制药宣布收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，盐酸杰克替尼片用于治疗系统性红斑狼疮的临床试验获得批准。盐酸杰克替尼是一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药。杰克替尼对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。杰克替尼的可能作用机制为阻断JAK-STAT信号传导通路，直接或间接阻断多种相关细胞因子信号转导，抑制免疫过度或异常。
百奥泰ADC药物注射用BAT8007治疗实体瘤获批临床
9月23日，百奥泰生物宣布收到国家药品监督管理局核准签发的关于公司在研产品注射用BAT8007的《临床试验批准通知书》。BAT8007是百奥泰开发的靶向Nectin-4的抗体药物偶联物（ADC），拟开发用于实体肿瘤治疗。Nectin-4在正常的胚胎和胎儿组织中含量很高，成年后下降，在健康组织中的分布有限。Nectin-4在多种肿瘤细胞中过度表达，如尿路上皮癌、乳腺癌、非小细胞肺癌、胰腺癌、食管癌和头颈癌等。肿瘤组织和正常组织中表达水平的差异使得Nectin-4成为ADC药物的热门靶点。
9月26日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布，其药品Ezharmia（valemetostat tosilate）获日本厚生劳动省（MHLW）批准用于治疗复发/难治性（r/r）成人T细胞淋巴瘤（ATL），成为全球首个获得监管批准上市的EZH1/2双重抑制剂。Ezharmia是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase，EZH）1/2双重抑制剂。
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