全球药闻 | 新型长效G-CSF药物20多年来FDA首款获批
精选全球一周热点药闻。
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烨辉医药BN301中国临床试验申请(IND)获得默示许可
9月7日，烨辉医药宣布国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已批准BN301（STRO-001）在中国用于治疗血液系统恶性肿瘤的新药临床试验（IND）申请。BN301是一种具有靶点创新性和位点特异性的抗体偶联药物（ADC），每个ADC分子由一个人源的非糖基化抗CD74 IgG1抗体和两个不可裂解的美登素药物-连接子组成。BN301/STRO-001于2018年10月被美国FDA授予治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格。2021年10月，烨辉医药与Sutro Biopharma签订协议，获得了在包括中国大陆、香港、澳门和台湾在内的大中华地区独家开发和商业化BN301的选择权。
9月7日，华夏英泰宣布公司双靶点CD19/CD20 STAR-T候选产品HXYT-001自体细胞注射液的临床试验申请已通过了国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的默示许可，用于治疗复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。HXYT-001细胞注射液是由华夏英泰基于与清华大学联合开发的全球首创STAR-T技术开发的细胞治疗创新药物，是采用人源化抗体靶向CD19和CD20的合成性 T 细胞受体和抗原受体（STAR）修饰的T细胞，主要目标适应症为经细胞学或组织学确诊的CD19+和/或CD20+的复发/难治 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。
博安生物抗-CD25创新抗体BA1106获批进入临床
9月7日，博安生物宣布其自主开发的抗-CD25全人单克隆创新抗体BA1106已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展临床试验，成为国内首个进入临床阶段的、用于治疗实体瘤的抗-CD25创新抗体。CD25又名白介素-2受体α亚基（IL-2Rα），其在调节性T细胞（Regulatory T cells，Treg细胞）中高表达，是靶向Treg细胞的潜在靶点。由于Treg细胞对多种免疫细胞起到抑制作用，同时也是多数实体瘤预后不良的重要因素，因此消除肿瘤微环境中的Treg细胞成为抗肿瘤免疫治疗的重要策略之一。抗-CD25抗体是一种广谱抗肿瘤免疫药物，对子宫颈癌、肾癌、卵巢癌、黑色素瘤、胰腺癌、肝细胞癌、胃癌及乳腺癌具有治疗潜力。
近期，根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，康诺亚生物1类新药CMG901拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为：经一线及以上治疗失败或不能耐受的Claudin 18.2阳性晚期胃癌，此前已获美国FDA授予孤儿药资格及快速通道资格。CMG901为首个在中国及美国均取得临床试验批准的Claudin 18.2抗体偶联药物，由Claudin 18.2特异性抗体、可裂解连接子及毒性载荷—甲基澳瑞他汀E(MMAE)构成。Claudin 18.2特异性高表达于胃癌、胰腺癌及其他实体瘤中，使其成为肿瘤治疗的理想靶点。
Edgewise Therapeutics小分子肌球蛋白调节剂获FDA批准进入2期临床试验
9月7日，Edgewise Therapeutics宣布EDG-5506 获得FDA批准进行2期临床试验。EDG-5506 是一种研究性口服小分子肌球蛋白调节剂，旨在保护杜氏肌营养不良症（DMD）和贝克尔肌营养不良症（BMD）等营养不良症中易受损伤的快速骨骼肌纤维。该试验旨在确定 EDG-5506 的剂量，这些剂量有可能减少肌肉损伤的生物标志物，并在 3 期试验中为患者提供功能益处。
AceLink Therapeutics用于治疗法布里病的新型GCS抑制剂AL01211获得孤儿药资格认定
9月7日，AceLink Therapeutics宣布用于治疗法布里病的AL01211已通过FDA孤儿药审批。AL01211是一种GCS抑制剂，GCS（葡萄糖神经酰胺合酶）是催化鞘糖脂合成的第一步，是一组在各种细胞过程中发挥重要作用的生物活性分子。GCS抑制剂可减少鞘糖脂的产生，从而对法布里病和戈谢病等疾病的治疗发挥有效作用。
辉瑞在研乙型链球菌候选疫苗产品获美国FDA突破性疗法认定
近期，辉瑞公司宣布旗下的在研乙型链球菌候选疫苗产品GBS6（PF-06760805）获得了美国FDA的突破性疗法认定，通过在孕期对产妇进行疫苗接种来预防新生儿及幼儿感染侵入性乙型链球菌（GBS）。乙型链球菌是一种常见的细菌，可在婴儿出生后的头三个月内引起潜在的严重疾病，包括败血症、肺炎和脑膜炎。大约四分之一的孕妇体内携带GBS，并可能在分娩时或分娩前将其传给婴儿。GBS6是一种辉瑞公司正在研发的母体疫苗，有助于预防新生儿GBS感染。GBS6旨在提供对六种最主要的GBS血清型的保护，这六种血清型占全球GBS感染病例的98%。
Revance Therapeutics新一代A型肉毒素FDA获批上市
9月8日，Revance Therapeutics宣布，美国FDA已批准Daxxify（daxibotulinumtoxinA）上市，用于治疗成人的中度至重度眉间纹。Daxxify是基于该公司专有的TransMTs技术平台开发出的含有稳定肽制剂和高度纯化的A型肉毒杆菌毒素的新一代神经调节剂，是首款也是唯一一款长效肽制剂神经调节剂，不含人血清白蛋白和动物成分，除皱效果的中位持续时间为6个月，最长可达9个月。复星医药子公司已引进其在中国的独家权利，目前该产品正在中国开展两项国际多中心3期临床研究。
Silence Therapeutics针对TMPRS6的新型siRNA疗法获FDA快速通道指定
9月8日，Silence Therapeutics宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予SLN124快速通道指定，SLN124是一种针对TMPRS6的新型siRNA疗法，用于治疗真性红细胞增多症（PV）。SLN124旨在通过靶向TMPRS6来增加内源性铁调素（人体铁平衡和分布的主要调节剂）来解决一系列血液学疾病。SLN124在PV、地中海贫血和骨髓增生异常综合征方面被指定为孤儿疾病，在地中海贫血方面被指定为罕见儿科疾病。
Spectrum Pharmaceuticals长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）药获FDA批准上市
9月9日，Spectrum Pharmaceuticals宣布，FDA批准长效粒细胞集落刺激因子（G-CSF）药物Rolontis（eflapegrastim）用于治疗化疗引起的中性粒细胞减少症。这是20多年来首款获FDA批准的新型长效G-CSF药物。中性粒细胞减少症是各种化疗的常见副作用，其症状是中性粒细胞（一种具有抗感染功能的白细胞）水平因化疗药物的使用而持续偏低，进而增加癌症患者在化疗过程中出现感染、发热等不良反应的风险。Eflapegrastim是Spectrum Pharmaceuticals从韩美制药引进的一种新型长效G-CSF，通过柔性的PEG连接子将重组人G-CSF与IgG4 Fc片段共价相连。这种与Fc片段结合的独特结构赋予了Eflapegrastim更长的半衰期与更高的活性。
百时美施贵宝Deucravacitinib成为目前全球唯一获批的TYK2抑制剂
9月11日，百时美施贵宝宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首个口服选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂deucravacitinib，用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者。该药物成为目前全球唯一获批的TYK2抑制剂，也是近10年来首个用于治疗中重度斑块状银屑病的创新口服药物。银屑病是一种常见的慢性、系统性免疫介导疾病，严重损害患者的身体健康、生活质量和工作效率。作为一个全球性严重问题，全世界至少1亿人受到各类银屑病的影响。
诺诚健华自主研发的BCL2抑制剂ICP-248获批临床
9月13日，诺诚健华宣布，国家药品监督管理局（NMPA）批准公司自主研发的BCL2抑制剂ICP-248开展临床试验。ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病 （ALL）等恶性血液系统肿瘤。BCL2是细胞凋亡通路的重要部分，在多种血液系统恶性肿瘤中有过度表达。ICP-248可激活内源性线粒体凋亡通路，从而导致癌细胞迅速凋亡，发挥抗肿瘤作用。
基石药业择捷美®新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局纳入优先审评
9月13日，基石药业宣布择捷美®治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）的新适应症上市申请获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并纳入优先审评。择捷美®（舒格利单抗注射液）是由基石药业开发的抗PD-L1单克隆抗体，基于美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台开发。ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型，患者在接受含门冬酰胺酶为基础的标准方案后疾病发生进展，缺乏有效的挽救治疗手段, 通常对传统治疗反应不佳，一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。
睿源生物RY_SW01细胞注射液临床试验申请获许可
9月13日，睿源生物宣布其生物制品1类新药RY_SW01细胞注射液获得临床试验许可，适应症为活动性狼疮肾炎。狼疮性肾炎（LN）是一种继发于系统性红斑狼疮（SLE）的肾脏受累疾病，主要由循环或原位免疫复合物沉积引起肾脏损伤所致，少部分SLE通过非免疫复合物途径（如狼疮间质性肾炎），或肾血管病变造成肾脏损伤。
武田潜在“first-in-class”的免疫靶向减毒细胞因子获批临床
近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田潜在“first-in-class”的免疫靶向减毒细胞因子TAK-573获批临床。它将刺激免疫反应的干扰素α2b融合在靶向CD38的单克隆抗体的Fc端，旨在将减毒的干扰素α2b片段递送至表达CD38的细胞。CD38是一种II型跨膜糖蛋白，它的表达与多种疾病有关，包括艾滋病、自身免疫性疾病（如系统性红斑狼疮）、2型糖尿病、骨质疏松症和癌症等，尤其是在多发性骨髓瘤中高度表达。因此，CD38也成为多种疾病的潜在治疗靶点。
武田类泛素蛋白修饰小分子（SUMO）抑制剂获批临床
近期，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，武田类泛素蛋白修饰小分子（SUMO）抑制剂TAK-981注射液（subasumstat）获批临床。SUMO能通过类泛素化修饰来关闭1型干扰素（IFN-1）的信号通路。IFN-1在天然免疫反应早期就会产生，并能动员非常多类型的免疫细胞，有望与免疫检查点抑制剂联用增强抗肿瘤治疗效果。
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